Sono tornati a guardare il mondo i dieci bambini che presso Azienda ospedaliera dell’Ateneo Vanvitelli di Napoli si sono sottoposti alla terapia genica Voretigene Neparvovec di Novartis. I piccoli, provenienti da diverse regioni del Centro e del Nord Italia, hanno riacquistato la vista dopo aver sofferto di una rara forma di distrofia retinica ereditaria. La terapia, approvata dall’Agenzia italiana del farmaco e rimborsata in Italia, ha esordito circa 15 anni fa con una prima fase di sperimentazione realizzata in collaborazione tra l’Università degli studi della Campania Luigi Vanvitelli, la Fondazione Telethon e il Children Hospital di Philadelphia.
La Clinica Oculistica dell’Università Vanvitelli di Napoli è il primo centro in Italia certificato per la somministrazione della terapia genica. “Siamo particolarmente entusiasti che il nostro Centro, che in Europa ha la maggiore casistica di pazienti in età pediatrica trattati con Luxturna, possa scrivere questa nuova pagina della medicina insieme alla Regione Campania, fino ad inizio anno non avevamo terapie approvate per il trattamento delle distrofie retiniche ereditarie, mentre ora abbiamo a disposizione una terapia una tantum che ci permette di offrire una speranza reale ai pazienti e alle loro famiglie”, ha detto Francesca Simonelli, professoressa di oftalmologia e direttrice della Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli. “I risultati che abbiamo ottenuto di allargamento del campo visivo, aumento della capacità visiva da vicino, da lontano e in condizione di scarsa luminosità hanno un profondo valore scientifico e clinico oltre a testimoniare che, in una patologia degenerativa, la via del trattamento precoce è quella vincente”. Nel 2019, con l’autorizzazione dell’Aifa, la Vanvitelli ha trattato i primi due bambini in Italia con la terapia genica. “Oggi dopo quasi 2 anni dalla terapia possiamo confermare un’assoluta stabilità dei risultati e un buon profilo di sicurezza, dati che ci rendono fiduciosi che quanto ottenuto in termini di capacità visiva perduri nel lungo periodo”, ha continuato Simonelli.
